Apa Terapi Gen? Bagaimana cara kerjanya?

Gen di sel tubuh Anda memainkan peran penting dalam kesehatan Anda - memang, gen atau gen yang cacat dapat membuat Anda sakit.

Menyadari hal ini, para ilmuwan telah bekerja selama puluhan tahun untuk memodifikasi gen atau mengganti gen yang salah dengan yang sehat untuk mengobati, menyembuhkan atau mencegah penyakit atau kondisi medis.

Kini penelitian tentang terapi gen ini akhirnya terbayar. Sejak Agustus 2017, Food and Drug Administration AS telah menyetujui tiga produk terapi gen, yang pertama dari jenisnya.

Dua di antaranya memprogram ulang sel pasien untuk menyerang kanker yang mematikan, dan produk yang disetujui baru-baru ini menargetkan penyakit yang disebabkan oleh mutasi pada gen tertentu.

Apa itu Sel dan Gen? Bagaimana Mereka Berinteraksi?

Apa hubungan antara sel dan gen?

Sel adalah blok bangunan dasar semua makhluk hidup; Tubuh manusia terdiri dari triliunan dari mereka. Di dalam sel kita ada ribuan gen yang menyediakan informasi untuk produksi protein dan enzim spesifik yang membuat otot, tulang, dan darah, yang pada gilirannya mendukung sebagian besar fungsi tubuh kita, seperti pencernaan, membuat energi, dan tumbuh. Cawan kultur sel petri

Bagaimana Terapi Gen Bekerja

Terkadang seluruh atau sebagian gen rusak atau hilang sejak lahir, atau gen dapat berubah atau bermutasi saat dewasa. Salah satu variasi ini dapat mengganggu bagaimana protein dibuat, yang dapat menyebabkan masalah kesehatan atau penyakit.

Dalam terapi gen, ilmuwan bisa melakukan salah satu dari beberapa hal tergantung dari masalah yang ada. Mereka bisa mengganti gen yang menyebabkan masalah medis dengan yang tidak, menambahkan gen untuk membantu tubuh melawan atau mengobati penyakit, atau mematikan gen yang menyebabkan masalah.

Untuk memasukkan gen baru secara langsung ke dalam sel, ilmuwan menggunakan kendaraan yang disebut "vektor" yang direkayasa secara genetis untuk mengantarkan gen tersebut.

Virus, misalnya, memiliki kemampuan alami untuk mengirimkan materi genetik ke dalam sel, dan karena itu, dapat digunakan sebagai vektor. Sebelum virus dapat digunakan untuk membawa gen terapeutik ke dalam sel manusia, bagaimanapun, dimodifikasi untuk menghilangkan kemampuannya menyebabkan penyakit menular.

Terapi gen bisa digunakan untuk memodifikasi sel di dalam atau di luar tubuh. Bila dilakukan di dalam tubuh, dokter akan menyuntikkan vektor yang membawa gen tersebut langsung ke bagian tubuh yang memiliki sel yang rusak.

Dalam terapi gen yang digunakan untuk memodifikasi sel di luar tubuh, darah, sumsum tulang, atau jaringan lain dapat diambil dari pasien, dan jenis sel tertentu dapat dipisahkan di laboratorium. Vektor yang mengandung gen yang diinginkan dimasukkan ke dalam sel ini. Sel-sel yang tersisa, untuk berkembang biak di laboratorium, dan kemudian disuntikkan kembali ke pasien, di mana mereka terus berkembang biak dan akhirnya menghasilkan efek yang diinginkan.

Sebelum Terapi Gen Bisa Berjalan Di Pasar ...

Sebelum sebuah perusahaan dapat memasarkan produk terapi gen untuk digunakan pada manusia, produk terapi gen harus diuji keamanan dan efektivitas sehingga ilmuwan FDA dapat mempertimbangkan apakah risiko terapi dapat diterima sesuai dengan manfaatnya.

Terapi gen memegang janji untuk mengubah obat dan menciptakan pilihan bagi pasien yang hidup dengan penyakit yang sulit dan bahkan tidak dapat disembuhkan. Sebagai ilmuwan terus membuat langkah besar dalam terapi ini, FDA berkomitmen untuk membantu mempercepat pengembangan dengan segera meninjau perawatan terobosan yang berpotensi menyelamatkan jiwa.

Dari https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm